Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi

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salute

Pubblicati i risultati clinici di Fase III del farmaco, il primo approvato in Europa per la malattia

Boston e Carlsbad (U.S.A.) – Con il farmaco volanesorsen è possibile ottenere un calo dei trigliceridi che mette al riparo i pazienti dalla conseguenza più grave della sindrome da chilomicronemia familiare: la pancreatite acuta. A stabilirlo sono i risultati finali dello studio di Fase III Approach, che sono stati pubblicati nel numero dell’8 agosto del New England Journal of Medicine.

La sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è una malattia debilitante ultra-rara: si stima che le persone affette siano fra le 3.000 e le 5.000 in tutto il mondo. È causata dalla funzione compromessa dell’enzima lipoproteina lipasi (LPL), responsabile della scomposizione dei chilomicroni, lipoproteine ricche di trigliceridi. Ciò si traduce in livelli estremamente elevati di trigliceridi che possono provocare una pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente fatale, nonché complicazioni croniche dovute a danni permanenti agli organi. I pazienti possono sperimentare sintomi quotidiani, tra cui dolori addominali, stanchezza generalizzata e disturbi cognitivi.

“I risultati dello studio Approach indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi”, ha affermato il dr. Marcello Arca, professore associato di Medicina Interna presso l’Università Sapienza di Roma e responsabile del Centro di Riferimento Malattie Rare del Metabolismo Lipidico del Policlinico Umberto I di Roma. “La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS: causa ricoveri ospedalieri, la perdita di giorni di scuola o di lavoro, riduce il tempo dedicato alla famiglia e comporta il rischio di danni permanenti agli organi e di decesso. Volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre in modo significativo l’onere della malattia per i pazienti e le loro famiglie”.

Approach è uno studio clinico di Fase III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di volanesorsen nei pazienti con FCS. È lo studio più ampio mai condotto finora in questa malattia, e ha coinvolto 66 pazienti in 40 diversi centri di trattamento in 12 Paesi. I risultati dello studio mostrano che i pazienti con FCS trattati con il farmaco per tre mesi hanno ottenuto una riduzione media statisticamente significativa dei trigliceridi: il 77% rispetto al basale e il 94% rispetto al placebo. Nello stesso periodo di tempo anche i livelli di apolipoproteina C-III (apoC-III) sono diminuiti in media dell’84% rispetto al basale. Gli eventi avversi più comuni sono stati reazioni al sito di iniezione e riduzione dei livelli piastrinici.

Volanesorsen (nome commerciale Waylivra) è un oligonucleotide antisenso progettato da Ionis Pharmaceuticals e sviluppato insieme alla consociata Akcea Therapeutics per ridurre la produzione di apolipoproteina C-III, una proteina prodotta nel fegato che svolge un ruolo centrale nella regolazione dei trigliceridi plasmatici. Lo scorso 7 maggio il farmaco ha ricevuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio come supplemento alla dieta in pazienti adulti con FCS geneticamente confermata e alto rischio di pancreatite, nei quali la risposta alla dieta e alla terapia per la riduzione dei trigliceridi è stata inadeguata. Il farmaco si presenta come una siringa preriempita monouso, che il paziente si può autosomministrare con un’iniezione sottocutanea.

“Siamo molto soddisfatti che il New England Journal of Medicine abbia riconosciuto il significato dei dati di Approach e il potenziale di volanesorsen nell’affrontare un’area di significativa necessità insoddisfatta nel trattamento della FCS”, ha dichiarato Louis O’Dea, Chief Medical Officer di Akcea Therapeutics. “Si tratta dell’unico trattamento approvato per la FCS, e attualmente ci stiamo preparando a renderlo disponibile ai pazienti in Europa, a partire dalla Germania nel corso di questo mese. La nostra speranza è che saremo in grado di offrire volanesorsen ai pazienti con FCS anche in altre aree geografiche che hanno il disperato bisogno di un trattamento approvato”.

“Questa pubblicazione dei risultati dello studio Approach e la recente approvazione di volanesorsen nell’Unione Europea dimostrano chiaramente il profilo di sicurezza ed efficacia del farmaco per i pazienti con FCS”, ha affermato Brett P. Monia, Chief Operating Officer di Ionis Pharmaceuticals. “Noi e Akcea ci stiamo concentrando sulla distribuzione di questa medicina tanto necessaria ai pazienti, che stanno aspettando di avere volanesorsen come opzione di trattamento”.

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